导读
肌肉营养不良症即肌肉萎缩症，是一种遗传性疾病，其特征使骨骼肌本身发生进行性病变，致使肌肉渐渐退化、萎缩。尽管还没有治愈的方法，但物理治疗或药物治疗可以缓解症状。美国西北大学医学院的最新一项研究表示，特殊编程的干细胞为肌肉再生疗法提供了可能性。
这项研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。Elizabeth J. Ward遗传医学教授Elizabeth McNally博士是该研究的合作者，McNally实验室博士后Mattia Quattrocelli博士也是该研究的合作者之一。
过去的研究表明，小鼠中胚层的iPSC源性干细胞(MIP)可以促进小鼠的肌肉再生，然而，人类的MiPs是否具有这样的潜能，我们尚不清楚。
为此，美国西北大学医学院的科学家进行了实验验证。他们将人类MiP细胞注射到肌肉退化的小鼠模型中，发现与未经治疗的对照组相比，实验组的小鼠心脏体积增加，并且肌肉结构有所改善。当降低MiP细胞浓度时，效果则相反。
图像显示MiPs诱导心脏和肌肉组织再生(绿色)，以及当MiPs降低，再生组织遭破坏。图片来源：西北大学
这个结果为人类MiPs具有再生潜力提供了进一步的证据。此外，该研究还探讨了如何改善这些干细胞分化为骨骼肌和心肌的能力。
McNally说：“虽然我们可以让干细胞分化为心脏细胞，但使其分化为肌细胞并不是那么容易。或许，使用骨骼肌中成血管细胞(MAB)生成的MiP细胞是个可行的解决方案。”
该研究还显示，与来自成纤维细胞(一种结缔组织细胞)生成的MiP相比，这些MAB-MiPs可以生成更多的骨骼肌细胞。另一方面，产生心肌细胞的能力在两者之间似乎相当。
我们了解到，MicroRNAs (miRs)有助于表观遗传调控干细胞的分化。在这项研究中，用microRNA Cocktail刺激成纤维细胞MiPs表现出更大的潜力，它极大地改善了纤维细胞MiPs的骨骼肌分化，使其分化效果与MAB-MiPs相当。
未来，除了新注射的干细胞外，这些microRNA Cocktail还可以用来动员现有的干细胞，这为肌肉再生疗法添加了新的光环。
Quattrocelli说：“本研究最具创新性的一个方面就是确定了microRNA Cocktail的作用，从而提高了人类MiP改善营养不良肌肉功能的固有效率。下一步就是利用这些发现，提高microRNA Cocktail疗法安全性，并使这一新的治疗方法更接近于临床标准。
McNally和Quattrocelli打算继续探索microRNA的调控和MiPs在肌肉再生中的应用，希望能够在更大的动物模型中得到结果验证，最终造福于更多的患者。
Quattrocelli说：“如果安全性和有效性能在更大的动物模型中得到证实，这种基于细胞的方法在理论上可以帮助对抗许多类型的肌肉退化。
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